Biohaven Ltd．今日宣布，其口服、可穿透血脑屏障的丙酮酸激酶M2亚型调节剂BHV-8100已启动首次人体给药。BHV-8100是一种新型疗法，旨在治疗涉及代谢和免疫功能障碍的系统性和中枢神经系统疾病。
BHV-8100通过调节PKM2发挥作用，该酶是糖酵解途径中的关键限速酶。在能量需求高的细胞和组织中，PKM2以活性较低的二聚体形式积累会导致生物能量不足并驱动疾病发病机制。BHV-8100作为一种变构调节剂，可将PKM2转化为活性更高的四聚体形式，从而恢复能量稳态并促进健康。
临床前数据显示，BHV-8100能够穿透血脑屏障，并在人类全脑模型中将葡萄糖利用率提高了3倍，且在阿尔茨海默病捐赠者的大脑中显示出优先的代谢挽救效果。此外，该药物在多种阿尔茨海默病和多发性硬化症临床前模型中表现出稳健的有益效果：恢复代谢缺陷、减少炎症和神经退行性变，并增强髓鞘再生。
Biohaven首席科学官Bruce Car博士表示：“BHV-8100代表了一类潜在的根本性突破药物，对涉及代谢和免疫功能障碍的系统性和脑部疾病具有治疗潜力。PKM2是代谢与免疫功能之间的桥梁。通过调节PKM2，我们致力于纠正已知导致多种炎症和神经系统疾病的核心能量缺陷，包括特应性皮炎、阿尔茨海默病和视网膜色素变性。”
正在进行的首次人体研究初步数据显示，BHV-8100的药代动力学特征支持每日一次口服给药，在预计的治疗暴露水平下耐受性良好。大多数不良事件为轻度且可自行缓解。
PKM2调节为治疗神经病学、眼科学和免疫学中大量未得到充分服务且高价值的适应症提供了一种潜在的新范式。阿尔茨海默病仅在美国就影响超过650万人，全球患病率超过5500万。视网膜疾病市场预计到2030年将超过每年150亿美元，口服、疾病修饰疗法是该领域最迫切的需求。Biohaven认为BHV-8100可以填补这一空白。
Biohaven执行医学总监、临床开发部Bharat Awsare博士指出：“BHV-8100的首次人体给药，为广泛的系统性以及神经退行性、神经炎症性、视网膜和年龄相关疾病开创了一个潜在的新范式。”
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